В мире генной инженерии только что произошла небольшая революция. Искусственный интеллект уже нашел множество применений в сфере медицины. Он помогает людям во многих задачах, начиная с выявления аномалий сердечного ритма до обнаружения рака кожи. Теперь компания Profluent придумала, как использовать его для исправления человеческого генома.
Основанная в 2022 году в Беркли, штат Калифорния, Profluent изучает возможности использования ИИ для исследования и создания новых белков, которых нет в природе. На этой неделе команда сообщила о важном достижении: создании белка под названием OpenCRISPR-1. Этот белок был получен с помощью искусственного интеллекта.
Генетическая модификация
OpenCRISPR-1 предназначен для работы в системе редактирования генома CRISPR. В ходе этого процесса белок разрезает участок ДНК и восстанавливает или заменяет ген. Система CRISPR активно используется уже около 15 лет, а ее создатели получили Нобелевскую премию по химии в 2020 году. Это многообещающий биомедицинский инструмент, который может помочь в лечении различных заболеваний, начиная с восстановления зрения и заканчивая борьбой с редкими наследственными болезнями. В сельском хозяйстве технология CRISPR позволяет менять геном растений. Например, повышать содержание витаминов в плодах или ускорять их созревание.
До сих пор CRISPR полагалась на природные белки для выполнения своей задачи по разрезанию ДНК. В частности, она использует белок Cas9, первоначально полученный из бактерий, для разрезания нитей ДНК с целью изменения последовательности генов.
Совершенная технология
Инженеры Profluent решили улучшить технологию CRISPR с помощью искусственного интеллекта. Для этого команда создала базу данных из 5,1 миллиона белков, похожих на Cas9. По словам компании, эта база данных в 2,7 раза превосходит любую предыдущую базу данных такого рода, а конкретно для белков Cas9 этот показатель составляет 4,1 раза.
Затем на этой базе данных была обучена большая языковая модель ИИ, которой поставили задачу создать потенциальные белки, которые можно было бы использовать вместо Cas9 в работе CRISPR. Перебрав 4 млн последовательностей, система остановилась на белке OpenCRISPR-1.
В тестах этот новый белок показал себя так же эффективно, как Cas9, но с одним существенным отличием: он на 95% снизил воздействие на нецелевые участки. Это означает, что он был намного более точным, работал практически только там, где нужно, и не наносил никакого побочного ущерба цепи ДНК.
Это потрясающий результат. В сравнении с новым белком OpenCRISPR-1 старый Cas9 выглядит столь же неуклюже, как молоток в сравнении с хирургическим скальпелем. OpenCRISPR-1 позволит практически без риска вмешиваться в геном, внося в него точечные изменения и исправления.
По словам команды Profluent, это открытие может стать поворотным моментом в медицине. Оно позволит создать генетические лекарства нового поколения, безопасные и эффективные методы лечения генетических заболеваний. Чтобы ускорить разработку, Profluent открывает доступ к OpenCRISPR-1 всему научному сообществу.
"Настоящим документом мы публично выпускаем OpenCRISPR-1, высокоэффективный редактор генов, полученный с помощью искусственного интеллекта, для обеспечения широкого и этичного использования в исследовательских и коммерческих целях", - говорится в заявлении Profluent.
"Мы призываем сообщество редактирования генов провести стресс-тестирование OpenCRISPR-1. Если есть какие-то конкретные характеристики, которые можно улучшить для конкретного применения, мы хотели бы знать об этом и можем сотрудничать в оптимизации этих свойств", - говорит Питер Кэмерон, вице-президент и руководитель отдела редактирования генов в Profluent.
Результаты исследования опубликованы в научной базе данных bioRxiv.
