Ученые совершили прорыв в области генной терапии, используя модифицированную мРНК для создания внутри клеток миниатюрных фабрик по производству лекарственных препаратов. Данная технология успешно применялась для лечения псориаза и двух видов рака у мышей.
мРНК (мессенджерная РНК) - это молекула, которая передает клеткам инструкции по производству белков. Многие уже знакомы с мРНК благодаря вакцинам против COVID-19, однако её потенциал гораздо шире. Новое исследование демонстрирует возможность использования мРНК для создания лекарств на генном уровне для лечения различных заболеваний.
Инструкции в молекуле
Исследователи из Медицинского центра Юго-Западного университета Техаса (UT Southwestern) модифицировали мРНК таким образом, чтобы клетки начали вырабатывать и выделять лечебные белки.
"В будущем эта технология может позволить пациентам получать лечение раз в месяц в аптеке или даже дома, что значительно улучшит качество их жизни", - отмечает руководитель исследования Дэниел Сигварт, профессор биомедицинской инженерии и биохимии в UT Southwestern.
Новое исследование фокусируется на выведении лечебных белков из клеток, чтобы они могли воздействовать на организм в целом. Для этого ученые использовали сигнальные пептиды, которые направляют белки к нужным местам внутри клетки. Исследователи предположили, что модифицированный сигнальный пептид можно добавить к мРНК, заставляя белки, обычно находящиеся внутри клетки, выходить во внешнюю среду.
Лечение псориаза и рака
Эксперименты показали эффективность данной методики. У мышей с псориазом, получавших модифицированную мРНК, кодирующую лечебный белок этанерцепт, значительно уменьшились поражения кожи. Лечение мышей с колоректальным раком и метастатической меланомой модифицированной мРНК, кодирующей противоопухолевый белок PD-L1, привело к существенному сокращению опухолей и удвоению продолжительности жизни животных.
По словам ученых, использование их метода Signal peptide Engineered Nucleic acid Design (SEND) для производства лечебных белков с помощью собственных клеток организма может повысить эффективность существующих белковых препаратов и снизить побочные эффекты от их применения. Данная технология имеет потенциал улучшить здоровье и качество жизни пациентов с воспалительными заболеваниями, раком, нарушениями свертываемости крови, диабетом и различными генетическими заболеваниями.
Исследование опубликовано в журнале PNAS.
