Учёные из Корейского передового института науки и технологий (KAIST) совершили значимый шаг в лечении наследственных заболеваний сетчатки. Им удалось добиться восстановления повреждённых клеток сетчатки у мышей, что открывает перспективу разработки терапии для людей с ретинитом пигментным — одной из основных причин генетической слепоты.
Как это работает
Исследование вдохновлено способностью некоторых рыб, в частности данио-рерио (зебрафиш), к самовосстановлению сетчатки. У этих рыб особые клетки — глиальные клетки Мюллера — при повреждении начинают превращаться в так называемые ретинальные прогениторные клетки, которые могут образовывать новые нейроны и восстанавливать зрение.
У млекопитающих, включая человека, этот механизм не активен. Учёные обнаружили, что в глазах людей и мышей с повреждённой сетчаткой присутствует белок PROX1, который блокирует способность клеток Мюллера превращаться в прогениторные клетки. Именно этот белок мешает регенерации.
Чтобы устранить это препятствие, исследователи разработали антитело, связывающееся с PROX1 и нейтрализующее его действие. После введения этого антитела в глаза мышей с ретинитом пигментным клетки начали восстанавливаться, и зрение возвращалось на срок более шести месяцев.
Зачем это нужно
Ретинит пигментный — редкое, но серьёзное заболевание, которым страдают около 1,5 миллионов человек по всему миру. Оно разрушает светочувствительные клетки сетчатки, что приводит к постепенной потере зрения и, в конечном итоге, к полной слепоте. На сегодняшний день эффективного лечения не существует.
Разработка антитела против PROX1 может стать основой терапии, способной не просто замедлить прогрессирование болезни, а фактически вернуть зрение. Команда KAIST работает над оптимизацией препарата (CLZ001) и планирует начать доклинические испытания, чтобы приступить к тестированию на людях в 2028 году.
Исследование опубликовано в журнале Nature Communications.
